Как известно, наивысшим уровнем доказательности обладают данные, полученные в ходе больших многоцентровых контролируемых исследований. Каждое исследование должно быть проведено в соответствии с определёнными нормами – стандартами.
В фундаментальных исследованиях рождается много веществ, но далеко не всем из них предстоит стать препаратами, которые можно приобрести в аптеках. Ход разработки и изучения этих веществ вне клинических исследований регламентируется стандартом GLP (англ. Good Laboratory Practice — Надлежащая лабораторная практика) — системой норм, правил и указаний, направленных на обеспечение согласованности и достоверности результатов лабораторных исследований. Система является утверждённым национальным стандартом РФ с 1 марта 2010 года — ГОСТ 33044-2014.
Этот стандарт устанавливает принципы надлежащей лабораторной практики, применяющиеся при проведении неклинических испытаний объектов, содержащихся в лекарственных веществах, пестицидах, косметической продукции, ветеринарных препаратов, пищевых и кормовых добавках, а также химических веществах промышленного назначения. Испытуемые препараты могут быть как синтетической природы, так и биогенного происхождения, а также представлять собой живые организмы.
После того, как вещество станет лекарственным препаратом, производство этого вещества регламентируется стандартом GMP (англ. Good Manufacturing Practice – Надлежащая производственная практика) — правил, которые устанавливают требования к организации производства и контроля качества лекарственных средств, предназначенных для медицинского и ветеринарного применения. В России это регламентируется правилами надлежащей производственной практики, утвержденными приказом Министерства промышленности и торговли РФ от 14.06.2013 г. № 916 (в ред. от 18.12.2015 г.) (зарегистрировано в Минюсте России 10.09.2013 г. N 29938), а также правилами надлежащей производственной практики Евразийского экономического союза (ЕАЭС).
Проведение собственно клинических исследований регламентируется стандартом GCP (англ. Good Clinical Practice — Надлежащая клиническая практика). Это международный стандарт этических норм и качества научных исследований, описывающий правила разработки, проведения исследований, ведения документации и отчётности об исследованиях, которые подразумевают участие человека в качестве испытуемого . Соответствие исследования этому стандарту говорит о публичном соблюдении:
- прав участников исследования;
- правил по обеспечению их безопасности;
- стремления к минимизации вреда;
- требований к достоверности исследований.
Эти правила были инициированы в Хельсинкской декларации («Declaration of Helsinki») Международной конференции по гармонизации («International Conference on Harmonisation», ICH).
В России действует ГОСТ Р 52379-2005 «Надлежащая клиническая практика», идентичный Руководству по надлежащей клинической практике (Consolidated Guideline for Good Clinical Practice) Международной конференции по гармонизации технических требований к регистрации фармацевтических продуктов, предназначенных для применения человеком (International Conference on Harmonization of Technical Requirements for Registration of Pharmaceuticals for Human Use).